マウスの研究は、抗癌剤が壊れやすいX自閉症と闘う可能性があることを示唆しています

新しい研究は、一般的な遺伝型の自閉症に罹患している人々が、がんの治療法として試験されている薬物によって助けられるかもしれないことを示唆しています。

自閉症スペクトラム障害の最も一般的な遺伝的原因は、壊れやすいX症候群です。これは、男の子4,000人に1人、女の子6,000人に1人が罹患する状態です。現在、治療法はありません。

壊れやすいX患者の場合、脳内の化学経路が変化し、脳内に過剰なタンパク質が生じます。新しい研究は、セルコスポラミドと呼ばれる既知の天然に存在する化学物質が経路を遮断し、その状態のマウスの社会性を改善できることを示唆しています。

カナダのエジンバラ大学とマギル大学のチームは、壊れやすいX患者の脳で過剰なタンパク質産生を促進する重要な分子であるeIF4Eを特定しました。

これは、学習困難を含む行動症状を引き起こす可能性があります。それはまた、より深刻な知的障害、スピーチと言語の発達の遅れ、そして社会的相互作用の問題につながる可能性があります。

「eIF4EがMMP-9と呼ばれる酵素の産生を調節していることを発見しました。MMP-9は、シナプスと呼ばれる脳細胞間の接続を破壊し、並べ替えます」と、マギル教授で研究の共著者であるナフムソネンバーグ博士は述べた。

「過剰なMMP-9は脳細胞間のコミュニケーションを妨害し、行動の変化につながります。」

チームは、セルコスポラミドによる治療がeIF4Eの活動をブロックし、MMP-9の量を減らし、壊れやすいX症候群のバージョンのマウスの行動症状を逆転させることを発見しました。

新しい発見はそれが壊れやすいX症候群の患者のための治療としての用途があるかもしれないことを示唆します。研究はジャーナルに掲載されています セルレポート.

マギル博士研究員であり、この研究の共同筆頭著者であるアルカディ・クトールスキー博士は次のように述べています。「酵素MMP-9は以前、壊れやすいX症候群に関係しているとされてきました。私たちの研究の新しさは、利用可能な薬剤候補でeIF4E活動を操作することにより、疾患の症状を制御できることの実証です。」

「私たちの調査結果は、脆弱X症候群の標的治療への扉を開きます」とエジンバラ大学の自閉症、脆弱X症候群、知的障害研究センターの神経科学者Christos Gkogkas博士は述べています。

「この経路だけを遮断する治療法を設計することにより、潜在的な副作用を制限し、一般的な治療法よりも効率的な治療法を開発できることが期待されます。」

ソース：マギル大学