成長ホルモンは自閉症関連障害による社会的障害を改善する

新しい研究により、成長ホルモンが、関連する遺伝的症候群の患者の自閉症スペクトラム障害（ASD）に関連する社会的障害を大幅に改善できることがわかりました。

アイカーンスクールオブメディシンオブシナイ山で実施されたパイロット試験では、インスリン様成長因子-1（IGF-1）を使用して、フェランマクデルミッド症候群（PMS）の治療に焦点を合わせました。 22番染色体上のSHANK3遺伝子の。

研究者によると、発達や言語の遅延と運動能力の障害に直面していることに加えて、PMSのほとんどの人々は自閉症スペクトラム障害も持っています。

SHANK3は、シナプスの機能における重要な役割、つまりメッセージが身体のプロセスを調節するときにメッセージが神経経路に沿って継続するかどうかを「決定」する神経細胞間のギャップのため、この分野での研究の焦点であると研究者は説明した。

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PMSはまれな疾患ですが、高度な遺伝子技術はそれがASDの比較的一般的な原因であることを明らかにしたと研究者たちは付け加えています。

「フェランマクダーミド症候群の治療の最初の対照試験は私たちにとって初めてです」と、アイカーン医科大学のシーバー自閉症センターの臨床部長であるアレクサンダーコレブゾン医学博士は述べています。

「ASDのさまざまな遺伝的原因が共通の基礎となる化学的シグナル伝達経路に集中するため、この研究の発見は多くのASDの形態に影響を与える可能性があります。」

研究者らによると、IGF-1は、神経細胞の生存、シナプスの成熟、シナプスの可塑性、シナプスが時間の経過とともに強化または弱化する能力を促進します。それは、低身長の治療のために食品医薬品局によって承認されています。

Mount Sinaiの研究の結果は、IGF-1が安全で耐容性があり、社会的障害と1人の被験者や活動への魅力などの制限行動の両方の大幅な改善に関連していることを示唆しています。特定のオブジェクトへの強い愛着。オブジェクト全体ではなく、オブジェクトの一部に専念。またはPMSの人々の動きや動くものに夢中。

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シナイ山の研究者は、プラセボ対照の二重盲検クロスオーバー設計研究でPMSと診断された5歳から15歳までの9人の子供を登録しました。すべての子供たちが、順不同でIGF-1による3か月の治療と3か月のプラセボによる治療を受けました。

この研究では、IGF-1フェーズが、ASDの治療効果を評価するために使用される標準行動スケールである異常行動チェックリストと反復行動スケールで測定される社会的離脱と制限行動の大幅な改善に関連していることがわかりました。

Mount Snaiで開発されたSHANK3欠損マウスの前臨床研究と、多能性幹細胞（いくつかの異なる生物学的応答を生み出す能力を持つ幹細胞）から派生したヒト神経モデル— SHANK3欠損のヒトの以前に、IGF-1がシナプスの可塑性を逆転させ、研究者らは、運動学習の障害を指摘した。

これらの研究は、この臨床試験の基礎を形成しました。研究者らによると、この試験の結果は、関連する薬物治療を開発するための継続的な取り組みをサポートするものです。

「この臨床試験は、ASDの中心的な症状を治療するために特定の疾患修飾薬を開発するためのパラダイムシフトの一部です」とシーバー自閉症センターのディレクターであり、精神医学、遺伝学および教授のジョセフ・バクスバウム博士は述べました。シナイ山のゲノム科学と神経科学。

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「このパイロット試験の結果により、有効性とより的を絞った治療法をより明確に伝える大規模な研究が促進されます。」

この研究は、ベアトリスとサミュエルA.シーバー基金および国立精神衛生研究所から資金提供を受け、ジャーナルに掲載されました。 分子自閉症。

出典：Mount Sinai Health System